医脉通肝病科“肝注「药」闻”栏目聚焦肝病领域全球新药研究进展和资讯，旨在及时传递前沿诊疗理念供临床参考。本文整理了近期的新药获批及研究进展，以飨读者。

要点一览

➤丙肝新药磷酸萘坦司韦获国家药品监督管理局（NMPA）上市批准；
➤反义寡核苷酸（ASO）类在研乙肝新药 Bepirovirsen (GSK3228836，GSK836)将于2026年申请上市；

➤在研丁肝新药Brelovitug（BJT-778）获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定；

➤在研疗法Efruxifermin（EFX）治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）的2b期临床积极数据公布

丙肝新药磷酸萘坦司韦获NMPA上市批准

近日，NMPA批准广东东阳光药业申报的1类创新药磷酸萘坦司韦胶囊（东卫卓），该药适用于与艾考磷布韦片联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。

磷酸萘坦司韦和艾考磷布韦分别是我国自主研发的新型HCV非结构蛋白5A抑制剂和非结构蛋白5B抑制剂。此前发布的该联合疗法治疗慢性丙肝的多中心Ⅱ期临床试验数据显示，其总体停药后12周的持续病毒学应答（SVR12）为96.7%；按基因型总结，该方案在基因1型、2型、3型和6型受试者中SVR12分别为96.2%、100.0%、83.3%、100.0%。研究结果表明该联合疗法在各基因型、无肝硬化或代偿期肝硬化慢性丙肝受试者中疗效显著，安全性良好。

在研乙肝新药Bepirovirsen (GSK3228836，GSK836)将于2026年申请上市

近期，据葛兰素史克（GSK）官网报告显示，ASO类在研乙肝新药Bepirovirsen （GSK3228836，GSK836）计划于2026年提交全球多国（美国、欧盟、中国、日本）上市申请，并有望于同年获得美国和日本的批准，Phase III期临床数据预计也会在2026年公布。

ASO药物可通过沉默HBV RNA，从而抑制HBV DNA复制和病毒蛋白产生。Bepirovirsen是一种针对所有HBV RNA的非结合ASO药物，目前处于Ⅲ期临床试验阶段。其Ⅱ期试验显示300mg组治疗24周HBsAg显著下降，在治疗结束24周后的随访中，合用核苷(酸)类似物（NA）的患者和没有合用NA的患者，分别有9%和10%的HBsAg转阴，并且HBV DNA检测不出。

在研丁肝新药Brelovitug（BJT-778）获FDA突破性疗法认定

Bluejay Therapeutics公司近期宣布，Brelovitug已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定，用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）。Brelovitug此前已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定和优先药物（PRIME）资格。目前，全球大多数国家和地区尚无批准用于治疗CHD的药物。

HDV是一种有缺陷的RNA病毒，需要乙型肝炎病毒（HBV）的存在才能复制和感染肝细胞。Brelovitug（BJT-778）是一种全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，旨在靶向乙型肝炎表面抗原，中和和清除HBV和HDV病毒颗粒。其报告称，brelovitug已在慢性HBV患者中显示出免疫调节功能，这有助于与其他药物联合实现功能性治愈。

在研疗法Efruxifermin（EFX）治疗MASH的2b期临床积极数据公布

Efruxifermin是基于人体免疫球蛋白G1的Fc片段与FGF21融合的长效FGF21类似物，比天然FGF21的半衰期更长，受体亲和力更强。该疗法于2022年被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗MASH。

近期，Akero Therapeutics 公布了SYMMETRY的临床 2b 期研究的初步顶线结果，评估Efruxifermin（EFX）对经活检证实的代偿性肝硬化(F4)、Child-Pugh A级、由于MASH引起的患者的疗效和安全性。研究旨在评估efruxifermin (EFX)在由MASH引起的经活检确认的代偿性肝硬化(F4)、Child-Pugh A级的患者中的疗效和安全性。

在基线和第96周进行肝活检的患者（n=134）中，接受50mg EFX治疗的患者（n=46）有39%实现了肝硬化逆转且MASH未恶化（p=0.009），而安慰剂组（n=47）为15%。在意向治疗（ITT）人群（n=181）分析中，所有96周肝活检结果缺失的患者均被视为失败，50mg EFX治疗组（n=63）有29%的患者实现了肝硬化逆转且MASH未恶化（p=0.031），而安慰剂组（n=61）约12%。

据报道，EFX总体上耐受性良好。在EFX治疗组中未观察到死亡病例，而安慰剂组中有一例因肺炎导致的死亡。所有严重不良事件经评估后均未确定与研究药物相关。在EFX治疗组中，最常见的不良事件（AE）为1级或2级，主要涉及胃肠道反应，包括腹泻、恶心及食欲增加，且通常为一过性。

参考资料：

1. https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250208172031130.html

2. https://bluejaytx.com/

3. https://www.gsk.com/en-gb/media/

4. https://akerotx.com/

5. 魏来,朴红心,金晶兰,等. 磷酸安泰他韦联合英强布韦治疗成人慢性丙型肝炎的有效性和安全性——Ⅱ期临床研究[J]. 中华肝脏病杂志,2024,32(7):637-642.

6. 宋舒瑛,谢青,姜绍文.乙型肝炎治愈的临床研究进展[J].肝脏,2024,29(06):725-730.

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来源：医脉通肝脏科